Soins de santé

CRISPR/Cas9 au secours des maladies génétiques rares

Cette session est destinée aux Proches aidants, Patients, Professionnels, Membres du grand public

En 2012, la technologie du CRISPR/Cas9 a été mise au point : une protéine et des séquences d’ARN provenant de bactéries et qui ont révolutionné la recherche en génétique. Cette petite construction moléculaire consiste en un guide pour détecter une séquence spécifique d’ADN et d’un ciseau pour couper cette dernière. D’où son utilisation comme outil « d’édition » du génome, par exemple dans la thérapie génique pour remplacer un gène anormal par un gène fonctionnel.

Mais en quatre ans déjà, ses utilisations se sont multipliées. On peut maintenant utiliser CRISPR/Cas9 pour contrôler des gènes en les activant ou les inactivant, soit directement soit à l’aide d’un élément qui agit comme un interrupteur.  Toutes ces possibilités permettent aux chercheurs d’étudier les causes des maladies et possiblement de découvrir des traitements.

Cependant, cette nouvelle technologie est aussi accompagnée de craintes que certains puissent manipuler le génome de cellules reproductrices ou d’embryons et effectuer des modifications qui pourraient avoir un impact sur les générations futures.

Animé par Gail Ouellette, Ph.D., Regroupement québécois des maladies orphelines.

Une période de questions suivra la présentation.

 

 

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  1. Dr Jacques P. Tremblay est professeur titulaire au département de Médecine moléculaire à l'Université Laval. Il a publié plus de 260 articles scientifiques sur les maladies héréditaires. Il a travaillé plus particulièrement sur la greffe de myoblastes comme traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Depuis 3 ans, il travaille aussi sur la thérapie génique de l’Ataxie de Friedreich et de la maladie d’Alzheimer en utilisant la méthode CRISPR/Cas9 pour corriger les gènes mutés.

6 Comments

  1. Bonjour je réside en France et ne peux donc participer. Je suis touché par une maladie de strumpell lorain, en France mon association c’est regroupé avec l’association de l’ataxie de Friedriech, ces 2 pathologies ayant des similitudes. J’aurais aimé suivre l’animation pour savoir où en en est avec la recherche et en particulier avec le système crisp cas 9. Si il est possible d’avoir s’il vous plaît un résumé. Des échanges. Merci par avance. Cordialement.

  2. Bonjour,

    J’ai visionné la web conférence. Superbe merci. Pouvez vous avoir si des recherches sont en cours sur la maladie de Strumpell Lorrain, ou plus généralement sur les para-parésies spastiques héréditaires.

    Pour info chez moi c’est une mutation du gène SPG 4 avec délétion de l’EXON 13.

    Merci par avance.

    Cordialement.

    • Bonjour,
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